一位匿名读者引用路透社的一篇报道：
美国食品和药物管理局周三批准了 bluebird bio 的基因疗法，用于需要定期输血的罕见疾病患者，这家制药商将其定价为创纪录的 280 万美元。该批准使该公司的股价上涨了 8%，用于治疗 β-地中海贫血，这会导致体内氧气短缺，并经常导致肝脏和心脏问题。在美国，病情最严重的患者估计多达 1,500 人，每两到五周需要输血一次。分析师表示，这种疗法将被命名为 Zynteglo，由于其高昂的价格，预计将面临保险公司的一些阻力。
Bluebird 将 Zynteglo 推销为一种潜在的一次性治疗方法，可以消除输血的需要，从而为患者长期节省费用。首席运营官 Tom Klima 在批准前告诉路透社，终生输血的平均成本可能为 640 万美元。 “我们认为我们正在考虑的价格仍然为患者带来了巨大的价值。” Bluebird 一直在与保险公司就一次性付款选项进行谈判。 Klima 说：“如果患者不能独立输血，那么高达 80% 的付款可能会得到报销，他们（保险公司）对此感到非常兴奋。” FDA 警告说，这种治疗存在潜在的血癌风险，但指出研究没有此类病例。
“蓝鸟预计将在第四季度开始对患者的治疗过程，”路透社报道。 “然而，预计 2022 年的治疗不会带来收入，因为从最初的细胞收集到最终输血的治疗周期平均需要 70 到 90 天。”
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